一種靶向Caspases 2視神經保護的siRNA藥物，通過RNAi抑制靶基因的表達，阻止視網膜神經節細胞（RGC）凋亡和繼發的神經軸突退化，從而防止視力和視野進一步惡化，達到保護視力的治療效果。 首個開發的臨床適應癥為尚無臨床標準治療的非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION），目前全球已經完成1個臨床I期研究和進行了1個Ⅱ/Ⅲ期國際多中心臨床研究（其中包括34例中國受試者）。公司計劃完成該Ⅱ/Ⅲ期臨床數據的分析，將基于分析結果設計臨床方案并申請啟動國內III期確證性臨床試驗。該產品有望實現對于伴有視神經病變的多種眼科疾病產生療效，滿足視神經保護的臨床治療需求。
計劃以后將開展針對開角型青光眼適應癥的臨床研究，有望滿足那些通過降眼壓治療不能控制疾病進展患者的臨床治療需求，實現視力和視野的保護作用。
一種針對2型糖尿病的反義核酸藥物，有望成為第一個作用于胰高血糖素受體（GCGR）的藥物，目前無同類靶點的品種上市。該產品可通過雙重作用機制發揮降糖作用，即在降低肝葡萄糖生成量的同時，又可升高GLP-1產生胰腺保護功能；具有作用機制優勢和長效優勢。尤其是對于進展至較晚期的患者，胰高血糖素活性增加更為明顯，本品可以彌補現有療法不能滿足的臨床需求。目前全球已經完成1個臨床Ⅰ期研究和3個Ⅱ期研究，現有2個臨床Ⅱ期研究在中國展開。
一種針對前列腺癌的反義核酸藥物，通過其獨特的作用機制對于雄激素依賴性和雄激素非依賴性的AR通路相關的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）均有抑制作用，具有克服阿比特龍和恩雜魯胺治療局限性的潛力，對于現有藥物耐藥人群尤其是AR-V7陽性患者有望彌補其未被滿足的臨床需求。已經完成1個臨床Ⅰ期研究，即將在中國開展1個臨床Ⅱa期研究。
一種針對乙肝的GalNAc綴合的siRNA藥物，可以覆蓋中國以及歐美乙肝患者中占絕大多數的A-E基因型乙肝患者；非臨床研究顯示可以高效、長效降低血清和肝組織HBsAg，單次給藥對HBsAg抑制可持續近6個月，并實現血清學轉換；與一線藥物恩替卡韋聯用后對于HBV DNA的抑制有疊加效應，具有實現乙肝功能性治愈的潛力，即將啟動臨床Ⅰ期研究。
一種針對高血脂癥的GalNAc綴合的siRNA藥物，通過抑制PCSK9（前蛋白轉化酶枯草溶菌素9）表達，減少LDL-R（低密度脂蛋白受體）溶酶體降解，增加肝細胞表面LDL-R數量，實現降低血液中LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）水平的目標。目前正在進行IND申報需要的非臨床研究。
一種針對高甘油三酯血癥的GalNAc綴合的siRNA藥物，可以抑制肝細胞APOC3（載脂蛋白C3）表達，上調脂蛋白脂肪酶和肝細胞受體介導的殘余顆粒攝取，促進富甘油三酯脂蛋白（TRLs）上甘油三酯（TGs）的水解，實現降低血液中TG水平的目標。目前正在進行IND申報需要的非臨床研究。
